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Nuovo approccio e apertura di speranze terapeutiche in grado di influenzare una riduzione dei sintomi motori nella MdP

OligoGM1

 

Le numerose teorie eziologiche fino ad ora ipotizzate per spiegare la comparsa della forma sporadica della MdP non sono ancora in grado di spiegarne tutte le sue manifestazioni mentre è ormai noto che nella forma familiare è l’alterazione di uno o più specifici geni  a causare l’insorgenza della malattia.  Questo fa si che attualmente non sia disponibile una cura : il trattamento farmacologico, la chirurgia e la gestione multidisciplinare danno un controllo della sintomatologia senza contrastare le cause della MdP

Recentemente sono stati individuati come potenziali iniziatori di malattia i gangliosidi , classi di lipidi  che compongono la membrana cellulare, particolarmente abbondanti nel Sistema Nervoso e che sono in grado di regolare numerosi processi finalizzati al mantenimento dell’integrità neuronale promuovendo i processi rigenerativi e prevenendo la neurodegenerazione. In particolare queste funzioni appartengono al ganglioside GM1 : numerosi lavori hanno evidenziato che si assiste ad una sua progressiva riduzione dovuta all’invecchiamento e/o a fattori predisponenti e ciò provocherebbe la compromissione graduale di molteplici funzioni neuronali. Si ipotizza in particolare  che la riduzione del GM1 nelle membrane neuronali dei pazienti parkinsoniani possa dare il via ai noti processi neurodegenerativi. Per queste loro funzioni in passato i gangliosidi sono stati considerati potenziali agenti terapeutici ma per la loro scarsa penetrabilità della barriera ematoencefalica non è stato possibile trasformarli in farmaci.

Sulla base di queste evidenze scientifiche il gruppo di ricerca del Dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Traslazionale dell’ Università degli Studi di Milano grazie alle informazioni  acquisite durante molti anni di ricerca in ambito neurologico ha individuato una molecola la cui somministrazione sistemica porterebbe ad una riduzione dei sintomi motori nella MdP sporadica e ad un recupero funzionale e biochimico dei neuroni dopaminergici.

La molecola in questione è un oligosaccaride che viene chiamato OligoGM1 ed è una parte del ganglioside GM1; a differenza degli attuali farmaci antiparkinson è in grado di attraversare la barriera ematoencefalica rimanendo metabolicamente invariato e quindi attivo ed inoltre non presenta fattori critici dal punto di vista della tossicità.

Basandosi sull’ipotesi che l’ insorgenza della MdP sia dovuta alla riduzione del ganglioside GM1 il gruppo di ricerca di Milano con la collaborazioni di gruppi nazionali e internazionali è riuscito a dimostrare che il solo OligoGM1 è la componente attiva per gli effetti di neuromodulazione e neuroprotezione del GM1, mantiene quindi  tutti i benefici della molecola da cui deriva con il vantaggio di poter passare la barriera ematoencefalica perdendone le caratteristiche idrofobiche che limitano il passaggio della molecola intera.

Per supportare l ipotesi che l’OligoGm1 possa essere un agente terapeutico in grado di contrastare la sintomatologia e i danni biochimici della MdP sporadica la molecola è stata somministrata a topi che presentava tutte le caratteristiche del Parkinson sporadico inducendo un recupero delle funzioni motorie e non motorie in breve tempo.  Attualmente la ricerca prosegue con l’obiettivo dei ricercatori  di arrivare ai test clinici sull’uomo.

L’individuazione di questa molecola oltre a porre le basi per un nuovo approccio terapeutico per la MdP fa anche chiarezza sulla comprensione della sua  patogenesi  e apre speranze terapeutiche anche per altre malattie neurodegenerative.

 

 

 

 

 

 

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